Artikkel
Verdens første: Baby får persontilpasset genterapi mot dødelig sykdom
3 måneder siden siste oppdatering
3 min lesetid
3 måneder siden siste oppdatering
3 min lesetid
En 9,5 måneder gammel baby har blitt den første i verden til å motta persontilpasset genterapi for en sjelden og potensielt dødelig sykdom. Behandlingen viser foreløpig lovende resultater, men reiser spørsmål om fremtidig tilgjengelighet og langtidseffekter.
Den 9,5 måneder gamle babyen KJ Muldoon er historisk som den første som har mottatt persontilpasset genterapi. Han ble diagnostisert med den sjeldne og potensielt dødelige sykdommen CPS-mangel kort tid etter fødselen. Et team ved barnesykehuset i Philadelphia, ledet av lege Rebecca Ahrens-Nicklas, utviklet en spesialisert genterapi ved bruk av CRISPR-metoden etter flere års forskning.
Terapien ble godkjent av amerikanske helsemyndigheter (FDA) og gitt til KJ via infusjon. Etter tre doser viser KJ gode tegn til bedring, selv om han må følges opp medisinsk resten av livet.
Eksperter, som Caroline Bianchi Strømme fra Bioteknologirådet, kaller gjennombruddet imponerende, spesielt den raske utviklingen og godkjenningen. Usikkerhet knytter seg til langtidseffekter og de høye kostnadene ved slik persontilpasset behandling, noe som kan begrense tilgjengeligheten globalt.
Ingen kommentarer ennå. Vær den første til å kommentere!
