Verdens første: Baby får persontilpasset genterapi mot dødelig sykdom

Den 9,5 måneder gamle babyen KJ Muldoon er historisk som den første som har mottatt persontilpasset genterapi. Han ble diagnostisert med den sjeldne og potensielt dødelige sykdommen CPS-mangel kort tid etter fødselen. Et team ved barnesykehuset i Philadelphia, ledet av lege Rebecca Ahrens-Nicklas, utviklet en spesialisert genterapi ved bruk av CRISPR-metoden etter flere års forskning.

Terapien ble godkjent av amerikanske helsemyndigheter (FDA) og gitt til KJ via infusjon. Etter tre doser viser KJ gode tegn til bedring, selv om han må følges opp medisinsk resten av livet.

Eksperter, som Caroline Bianchi Strømme fra Bioteknologirådet, kaller gjennombruddet imponerende, spesielt den raske utviklingen og godkjenningen. Usikkerhet knytter seg til langtidseffekter og de høye kostnadene ved slik persontilpasset behandling, noe som kan begrense tilgjengeligheten globalt.